Metodologisk utveckling för att skatta marginella kausala effekter av icke- randomiserade behandlingar på tid-till-händelse-utfall

Projektbeskrivning

Projektet har följande mål:

1. Utveckla metoder för att skatta genomsnittliga behandlingseffekter på befolkningsnivå när utfallet är av typen tid-till-händelse. Metoderna använder matchning och viktning för att efterlikna ett scenario där behandling tilldelats slumpmässigt. Till skillnad från många andra metoder, kräver inte de nya metoderna att användaren specificerar en matematisk modell av förhållandet mellan bakgrundsvariabler och behandling. Genomsnittliga behandlingseffekter på befolkningsnivå är av intresse för beslutsfattare och är den typ av effekter som vanligtvis skattas vid randomiserade kontrollerade studier.
   
   
2. Undersöka olika sätt att med hjälp av bootstrap beräkna osäkerheten i en skattning av en genomsnittlig behandlingseffekt, när multipel imputation använts för att ersätta saknade data och det fullständiga datat sedan matchas eller viktas. Bootstrap bygger på att man från det ursprungliga datamaterialet drar upprepade slumpmässiga stickprov och studerar hur behandlingseffektskattningarna från dessa olika stickprov varierar för att få information om osäkerheten i den ursprungliga skattningen. Korrekt uppskattning av denna osäkerhet innebär att man kan konstruera korrekta konfidensintervall vilket är av stor betydelse för att kunna dra slutsatser kring eventuella behandlingseffekter.
   
   
3. Utveckla datadrivna metoder för att välja vilka bakgrundsvariabler som bör tas hänsyn till när man från ett givet data skattar den typ av effekter som beskrivits ovan. För att eliminera systematiska fel på grund av sammanblandning av orsaksfaktorer, d v s för att särskilja effekten av behandling från effekten av eventuella skillnader i andra variabler (t ex ålder, kön) mellan de behandlade och de icke-behandlade, måste man i studier med icke slumpmässigt tilldelad behandling inkludera alla variabler som påverkar både behandling och utfall.
   
   
4. Använda de utvecklade metoderna tillsammans med data från Riksstroke för att studera skillnader i strokevårdens kvalitet. Stroke är den tredje ledande dödsorsaken i industrialiserade länder. I Sverige orsakar ingen annan somatisk sjukdom lika många dagar på sjukhus och andra institutioner. Jämförelser av vårdkvalitet baseras i stor utsträckning på enkel beskrivande statistik och statistisk metodik. För att ta tillvara på de svenska registrens fulla potential behövs mer sofistikerade, men användarvänliga, statistiska metoder. Beslutsunderlag baserade på bättre användning av högkvalitativa registerdata kan leda till ökad kvalitet på strokevården, vilket kan få stor betydelse inte bara för enskilda patienter och deras familjer utan också för samhället som helhet.