Inom molekylär medicin fokuserar forskare på förstå ärftliga, molekylära och cellulära mekanismer som orsakar t.ex hjärt- och kärlsjukdomar, cancer, infektions- och neurodegenerativa sjukdomar. Kunskapen används även för tidig diagnos och upptäckt av sjukdomar och för utveckling av effektiva behandlingsmetoder. Den möjliggör utveckling av precisionsmedicin då behandling skräddarsys för varje patient. Forskningen omfattar cellbiologi, molekylärbiologi, bioinformatik, genomik och systembiologi.