Huvudsyftet med våra kliniska läkemedelsprövningar är att förbättra prognosen för personer som diagnosticeras med ALS. Samtidigt finns det en möjlighet att forskningspersonen som deltar kan få en positiv effekt, men det kan även finnas risk för biverkningar som ska rapporteras och minimeras. Ansvarig forskare ansvarar för forskningsdeltagarens välbefinnande och den information som samlas in, och detta regleras i både lagar och etiska riktlinjer.
En klinisk prövning innebär att man undersöker effekt och eventuella biverkningar av ett läkemedel eller en medicinteknisk produkt. Andra termer som används ibland är interventionsstudie eller experimentell studie.
En observationsstudie är en studie där det inte ingår någon aktiv intervention. Exempel på sådana studier är intervjustudier, eller att man studerar och dokumenterar sjukdomsprocessen genom till exempel röntgenundersökningar eller insamling av prover från forskningspersonen och/eller dennes närstående.
Kliniska läkemedelsprövningar görs för att den medicinska forskningen ska gå framåt och är en förutsättning för att vi ska kunna få fram nya godkända läkemedel mot ALS. För att kunna göra kliniska läkemedelsprövningar behövs forskningspersoner.
En forskningsperson är en person som deltar i en klinisk forskningsstudie som baseras på kliniska försök eller experiment.
Forskningspersoner delas ofta in i två olika grupper:
Friska forskningspersoner kan till exempel ingå i studier där man vill undersöka om det finns skillnader mellan friska personer och patienter med en viss sjukdomsdiagnos.
Forskningspersoner kan medverka i tester av nya läkemedel men det kan också handla om psykologiska tester, svara på frågor om livsstil eller levnadsvanor, eller genomgå mindre ingrepp. Att vara forskningsperson är ett frivilligt val och du kan närsomhelst välja att avbryta medverkan i en forskningsstudie utan att du måste motivera varför. I Sverige har vi en stark lagstiftning som är utformad för att skydda forskningspersoner.
ALS är en obotlig sjukdom idag och du kan med ditt deltagande hjälpa forskningen framåt. Kliniska läkemedelsprövningar är en förutsättning för att vi ska kunna få godkännande för nya läkemedel mot ALS från myndigheterna. Godkännande från myndigheterna krävs även för nya behandlingsmetoder inklusive medicintekniska produkter.
Beroende på hur den kliniska läkemedelsprövningen är upplagd och vilken typ av protokoll det handlar om så är det inte säkert att alla forskningspersoner får den aktiva substansen av prövningsläkemedel man undersöker. De som inte får den aktiva behandlingen ingår i en kontrollgrupp som då får ett så kallat placebo. Ofta vet varken prövaren (forskaren), forskningsdeltagaren eller annan personal som ingår i studieteamet vilken slags behandling personen får.
Det finns ingen garanti att du personligen kommer att gagnas av att ingå i studien. Oavsett om man får den aktiva testade substansen eller placebo så bidrar man med en kunskapsvinst i kampen mot ALS och utveckling av framtida behandlingsmetoder.
Kort sammanfattat så kan man säga att en klinisk läkemedelsprövning följer strikta regler som i stort är lika över hela världen. Ett alternativ är att jämföra en ny behandlingsmetod mot en äldre beprövad behandling. Ofta är läkemedelsstudier placebokontrollerade – vilket innebär att en grupp forskningsdeltagare får ”sockerpiller” och jämförs mot gruppen som får det läkemedel man testar. För att vara säker på att man fångar upp möjliga positiva eller negativa effekter när man testar ett nytt läkemedel sker ofta prövningen så kallat ”dubbelblindat”. Att en studie är dubbelblindad innebär att varken studiepersonalen, läkaren eller forskningspersonen vet vilken av behandlingarna forskningspersonen får. Verksam substans eller placebo? På så sätt undviker man att mäta studiepersonalens eller deltagarens positiva eller negativa förväntningar.
Idag finns det endast ett godkänt läkemedel (Riluzol/Rilutek) som bevisats ha en bromsande effekt på sjukdomsförloppet.
Enligt Helsingforsdeklarationen så ska en person som ingår i en klinisk prövning alltid ha möjligheten att få tillgång till de läkemedel som redan finns som behandlingsmetod, men har också rätt att själv välja att avstå från den. Alla ALS patienter som deltar i en klinisk läkemedelsprövning erbjuds alltid Riluzol/Rilutek som tillägg till det läkemedel som testas.
Det tar många år för ett läkemedel att bli godkänt och det kostar många hundratals miljoner kronor att utveckla, testa och godkänna ett läkemedel.
De ämnen eller metoder man tolkar som mest lovande är de ämnen som hamnar för undersökning i laboratoriemiljö för att där påbörja den pre-kliniska forskningen som innefattar allt från kemiska substanser till cellkulturer och djurförsök. Alla ämnen som man önskar testa på människor måste testas på djur först. Om djurförsöken är lovande kan man ansöka om att få testa ett ämne på människa och då sker det i fyra faser.
I denna fas är det primära syftet att se om ämnet är tillräckligt säkert samt tolereras av människan. I denna fas brukar det enbart ingå ett fåtal frivilliga. Beroende på ämnets natur kan det antingen vara friska frivilliga eller patienter med en viss sjukdomsdiagnos.
Här ingår en mindre grupp patienter med sjukdomsdiagnos. I denna fas börjar man utforska huruvida läkemedlet har någon positiv effekt i behandlingen av diagnosen. Eventuella biverkningar eller andra risker dokumenteras noggrant. För att säkerställa en korrekt tolkning av resultaten vill man oftast att forskningspersonerna har liknande symtom när de börjar behandlingen - att gruppen är så ”homogen” som möjligt. Därför har man ofta ganska strikta kriterier för vem som kan inkluderas i en fas 2 studie.
Nu utökas antalet forskningsdeltagare och man har inte samma behov av homogenitet. Man fortsätter utvärdera effekter, risker och eventuella biverkningar. Studien brukar också pågå under en längre tid. Efter Fas 3 studien kan företaget ansöka om att få läkemedlet godkänt för behandling. När produkten är ute på marknaden fortsätter Fas 4 studier för att bland annat se till att inga allvarliga eller oväntade biverkningar dyker upp.
I Sverige kan patienter få tillgång till ännu icke-godkända läkemedel, antingen genom att få det på licens, genom att delta i en klinisk läkemedelsprövning eller genom CUP – ”compassionate use” programmet.
För att få ett läkemedel genom ”compassionate use” krävs att den sjukdom man har inte kan behandlas på ett tillfredsställande sätt med godkända behandlingsmetoder. Det förutsätter att patienten uppfyller särskilda medicinska behov och att läkemedlet omfattas av europeiska kommissionens definition för detta.
Du får ingen ekonomisk ersättning för att medverka i en klinisk läkemedelsprövning, däremot ska det inte kosta dig någonting. Det är kutym att ersätta forskningspersoner för eventuella utlägg, såsom måltider, parkering, resor till/från studiekliniken eller andra omkostnader som kan uppkomma vid dina besök på studiekliniken. Ibland kan viss ersättning utgå och den ersättningen är då skattad mot eventuellt obehag och sanktionerat av Etikprövningsmyndigheten.
Vissa undersökningar i en läkemedelsprövning kan vara obehagliga såsom blodprovstagning. Men det är framförallt din tid som tas i anspråk. Det kan vara tidsödande undersökningar eller kontroller/behandlingar. Du kan få oväntade biverkningar som vi vill att du meddelar så att de kan dokumenteras. Dock är det viktigt att du förstår att forskningspersonens säkerhet och välbefinnande alltid är högt prioriterat.
Även om ett läkemedel genomgått grundliga prekliniska tester, inklusive djurförsök, är det viktigt att poängtera att människor är människor. Det finns inga garantier för att det man sett som god effekt eller eventuell biverkning hos djur blir desamma vid försök på människor. Till exempel är det ovanligt med allergiska reaktioner bland djur. Därför kan inte alla biverkningar vara kända innan en substans testas i kliniska studier. Inför varje nytt steg gör således myndigheter en granskning av tillgängliga uppgifter rörande säkerhet, biverkningar och effekt innan man går vidare till nästa fas.
Innan man tackar ja till medverkan är det studieläkarens skyldighet att informera forskningspersonerna om alla kända biverkningar eller andra risker. Forskningspersonen ska också få tillräckligt med tid att fundera i lugn och ro, diskutera och ställa frågor samt få svar på sina frågor innan hen fattar sitt beslut. Allt deltagande sker frivilligt och man kan alltid bestämma sig för att tacka nej eller avsluta sin medverkan i en studie närsomhelst.
Som patient har du ett försäkringsskydd genom patientskadeförsäkringen som kan lämna ekonomisk ersättning vid skador orsakade av en undersökning, vård eller behandling, felaktig utrustning eller medicinteknisk produkt, felaktig diagnosticering, infektioner, olycksfall eller om ett läkemedel hanterats på ett felaktigt sätt och gett dig en skada.
Om en skada uppstår på grund av egenskaper hos läkemedlet i klinisk prövning eller om det finns brister i beskrivningen ersätts det inte enligt patientskadelagens regler. Sådana skador ska anmälas till läkemedelsförsäkringen. Utebliven effekt räknas inte till läkemedelsskada.
I en läkemedelsprövning undersöks hur ett läkemedel påverkar kroppen, eller påverkas av andra mediciner som kan tänkas användas samtidigt. Men det kan också handla om utebliven- eller en negativ effekt. Hur säkert ett läkemedel är för människan? Hur effektivt ett nytt läkemedel är jämfört med tidigare behandlingar?
I vår forskargrupp utför vi kliniska läkemedelsprövningar enbart med forskningspersoner som fått diagnosen ALS. Ibland gör vi observationsstudier och då brukar vi inkludera både personer med diagnos och friska frivilliga som då fungerar som kontrollpersoner.
Läkemedelsbolaget som ansvarar för respektive prövning brukar ha mer eller mindre strikta kriterier för vilka patienter som kan inkluderas i en läkemedelsprövning.
Oavsett prövningens art så följer vi alltid strikt aktuella lagar och regler, samt studieplan och protokoll som hör till prövningen.
Etikprövningsmyndigheten ska godkänna en klinisk läkemedelsprövning innan den får starta. Etikprövningsnämnden går igenom studieprotokoll, det informerade samtycket och bedömer nyttan av forskningen, bedömer eventuella risker för deltagaren, hur uppföljning och undersökningar går till samt ser till forskningspersonens välbefinnande.
Läkemedelsverket ska också fatta beslut i kliniska läkemedelsprövningar innan de får starta. Läkemedelsverket fattar beslut kring alla prövningar som utförs på människor. De går igenom studien och bedömer det vetenskapliga värdet av det man undersöker. Det vill säga hur absorberas det (hur tas det upp), hur distribueras det (hur skickas det runt i kroppen), hur omsätts det i kroppen (hur används det av kroppen) och hur utsöndras det (hur gör kroppen sig av med läkemedlet). Granskningens syfte är att bedöma ett läkemedels säkerhet och effekt.
Ofta kan också ett godkännande från en Regional Biobank behövas vid en klinisk studie eller prövning.
De parter som är involverade i genomförandet av studien har olika ansvarsområden. Läkemedelsföretaget eller det sponsrande företaget, sjukhuset som genomför studien och forskningsläkaren som är ansvarig för studien.
Läkaren som är ansvarig för studien ska ha tillräcklig kompetens och utbildning för att få vara studieläkare.
Studieläkaren har också det övergripande ansvaret för dig som forskningsperson och för din säkerhet och välbefinnande.
Läkarens ansvar innefattar även:
Läkemedelsbolaget förbinder sig att tillgodose behovet av prövningsläkemedel och dess märkning.
Läkemedelsbolaget ansvarar också för att eventuella biverkningar rapporteras till myndigheterna (detta ansvar delas med ansvarig läkare) och att det finns ett fullgott försäkringsskydd för forskningsdeltagaren.
Vidare information hittar du på:
https://www.kliniskastudier.se/delta-i-klinisk-studie
